Predtým, ako Jean Bennett našiel spôsob, ako použiť génovú terapiu na liečenie dedičných slepôt u detí, obnovila zrak šteniat - z ktorých dve teraz žijú s ňou, „naháňa veveričky okolo záhrady“.
Za posledných 30 rokov bol Bennett, vedec a lekár na University of Pennsylvania School of Medicine, priekopníkom v génovej terapii a hľadal spôsob, ako liečiť dedičnú formu slepoty, s ktorou sa ľudia rodia - typ, ktorý sa objavuje, keď rodičia dostanú správy, o ktorých sa hovorí, že „odložia tie farebné knihy do detskej izby, naučia sa Braillovo písmo a odložia sny o bicykli alebo športujú, “ hovorí.
Keď sa Bennett a jej manžel, chirurg sietnice Albert Maguire, najprv rozhodli v 90. rokoch zaviazať sa, že budú skúmať spôsoby liečby genetickej slepoty pomocou génovej terapie, netušili, proti čomu sú, proti.
„Cítili sme, že s rastom technológie, ktorá ľuďom umožňuje klonovať a manipulovať s DNA, a poznatkami o tom, aké gény sú, by sme mohli zmeniť. Boli sme veľmi naivní. Nevedeli sme všetky prekážky, ale začali sme ich riešiť postupne, “ako povedal Bennett šéfkuchárovi Spike Gjerdeovi z Baltimoru na podujatí„ The Long Conversation “, ktoré spojilo viac ako dve desiatky mysliteľov na osem hodín. prenos rozhovorov pre dve osoby o nádeji do budúcnosti v budove Smithsonian Arts and Industries Building 7. decembra 2018.
V decembri 2017 bola jej tímová génová terapia schválená FDA, čo pripravilo cestu nielen na liečbu dedičnej slepoty, ale aj pre vedcov, ktorí používajú génovú terapiu na liečenie mnohých ďalších genetických stavov. Tento rok v decembri bol liek schválený v Európskej únii. Budúcnosť, v ktorú dúfala, je teda konečne tu.
A aké je to presne vyliečenie dieťaťa slepoty?
„Je to úplne neopísateľné, “ hovorí Bennett. "Zakaždým, keď som videl, že sa to stalo, vždy ma to chce plakať."
